题记：笔者作为电子化临床试验的长期倡导者，从2006年起接触EDC，此后参与多项临床试验电子化系统的开发。对于FDA局长Gottlieb大力号召推进临床试验电子化，还是非常喜闻乐见，赶紧与各位一起分享其观点。但是把锅推给CRO过时的操作方式和既得利益，阻碍电子化技术在临床研究中的应用，CRO会不会觉有点委屈？

FDA局长  Gottlieb

推进电子化技术应用

Gottlieb观点:"我们没有很好的利用电子化技术采集临床试验信息，并利用这些技术对采集的数据进行质量核查。临床试验中的很多事情仍然依赖于手工方式。而这些过时流程的长期存在，主要是从中获益方如CRO公司的坚持。采用新的电子化技术将会破坏这些旧的传统方法，需要牺牲CRO现行的商业模式来实现。"

Gottlieb的观点与CDER主任Woodcock的关于如何摆脱传统纸质临床试验流程的观点相互呼应，表明FDA将致力于使其新药审评流程更加现代化，推进电子化技术在临床研究中的应用将会成为未来工作的重点。

Gottlieb观点:"FDA接下来将会更加关注如何利用电子化技术改进临床试验以及信息采集和分析方式，并相信这些方法可以加速受试者招募、降低开发成本。"

降低新药研发成本

Gottlieb观点:"采用电子化工具和真实世界证据的新型临床试验设计，可以帮助提高试验效率，同时更好的反映目标患者群体的多样性，使临床试验更易于招募到受试者。电子化工具可以帮助患者有更好的机会使用新药，也为FDA新药审评的流程优化和完善提供了机会，尤其有助于降低临床试验的高成本。利用新技术可以更易于改变旧有的临床试验操作方式，例如基于纸质模式的研究机构选择、现场稽查和数据采集，不仅太过时，而且使得成本更高。"

Gottlieb观点:Gottlieb在发言中引用了一份FDA即将公布的研究报告，研究结果发现1991-2000年批准的新药近一半在2年内就有了竞争对手。相比之下，在2001-2010年间上市获批的药品，至少需要5年时间才会出现竞争对手。因为昂贵的临床试验成本会使得制药企业对接下来得药品研发打退堂鼓，反过来在首创药的专利到期和专营权到期后，会继续追寻保留垄断的定价能力。

倡导基于风险的临床监查
Gottlieb观点：“电子化技术尤其可以减轻目前临床试验监查过程中的一些负担。对每个研究机构进行传统的现场监查、源数据核查（SDV）非常耗时耗力，约占临床试验总成本的三分之一，而且并不能保证数据质量。”

2013年FDA发布的指南建议申办方采用基于风险的方法来监查临床试验，而不要求100％的源数据核准。鼓励申办方将精力集中在临床试验中最为关键的数据点和过程的风险监查。这是另外一种采用电子化技术提高效率、降低成本的方式。

Gottlieb观点：“FDA的指南鼓励使用集中化监查作为基于风险的临床监查的一个组成部分，并与现场监查有机结合。然而，FDA已经了解到，基于风险的监测方法，包括集中化监查并未得到充分落实。他引述了申办方的担忧，如果不采用100％的源数据核准，一旦FDA发现问题可能会导致不利的结果，以致于申办方不确定如何使用基于风险的临床监查，包括集中化监查。我们已认识到这些需要解决的重要问题和关注点，将会在2019年研究如何更好地解决这些问题。FDA希望更好的了解基于风险的临床监查的落实程度，找出影响完全实施的障碍，以及如何继续推进基于风险的临床监查，尤其是集中化监查。”

充分利用云技术的工具
Gottlieb观点："建立基于风险和集中的监查技术，有助于FDA和行业为去集中化和混合的临床试验实施模式做好准备。例如受试者在家中参与临床试验过程，或者通过电子病历、可穿戴设备或智能手机便利的进行日常数据采集。"

Gottlieb观点:"FDA将很快宣布计划如何允许申办方在临床试验和临床审查过程中更好的使用基于云的分析工具。把电子化数据采集和数据评估作为审评过程的一部分, 这些举措将进一步提升电子化技术的应用水平。"

参考资料

Sue Sutter. Gottlieb Takes Aim At CROs' 'Outdated Processes' In Push For Clinical Trial Digitization. Pink Sheet. 2018.11.26

转发自：药物临床试验网 陈君超